基因治疗行业深度报告:千亿市场大有可为.pdf

  • 上传者:S***
  • 时间:2020/10/27
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不同于传统小分子药物和抗体药物在蛋白质水平进行调控,基因治疗可 以在 DNA 或 mRNA 水平上对致病基因进行修正从而达到治疗效果,可以 绕过传统小分子和抗体成药性上的难点不足、极大扩展可能要潜在靶 点,对于致病基因清晰而蛋白质水平难以成药的靶点具有独特优势,如 RAS、AKT、MYC 等。
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