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小核酸药物行业深度报告：小核酸市场欣欣向荣，国产管线蓄势待发。从小核酸药物英克司兰跻身重磅药物行列，看小核酸药物高成长属性。诺 华 2025 年度财报：全球首款 siRNA 超长效降脂药 Leqvio（英克司兰钠注射 液，Inclisiran）全年销售额飙至 11.98 亿美元，同比增长 57%，跻身重磅药 物行列。此外，2026 年伊始，小核酸药物赛道催化频出：新药获批、资本涌 入、技术攻坚、并购整合四重奏，小核酸药物呈现破竹之势。

小核酸药物研发进入井喷期，慢病市场潜在空间广阔。目前小核酸药物全 球市场竞争格局高度集中：Alnylam、Ionis、Sarepta 三大巨头占据全球 95% 的市场份额，另有 Arrowhead、Wave Life Sciences 等公司加速追赶。截至 2026 年 2 月全球共获批上市 23 款小核酸药物（含退市），13 款 ASO 药物、 8 款 siRNA 药物、2 款核酸适配体药物，涵盖 FCS、脊髓性肌萎缩症、高胆 固醇血症等适应症。全球研发管线呈现爆发式增长，超百款在研小核酸药物 中，心血管、代谢等慢病成为主要研发方向，CNS、肾病领域的研发占比也在 快速提升。国内以瑞博生物、舶望制药、圣因生物为代表的头部小核酸 Biotech 崛起，不仅研发管线推进速度较快，并与 MNC 达成大金额 BD 交易。成熟药 企亦纷纷布局：信达生物、信立泰、华东医药等通过引进或联合开发加速布 局，恒瑞医药、石药集团等自建技术平台，推动国产 siRNA 管线临床进展。

小核酸产业链国内处于起步阶段，国产替代空间大，CXO 助力行业加速 发展。小核酸药物产业链涵盖上游核酸单体和试剂生产，中游新药研发及药 品生产和下游产品商业化。生产原料、工艺、技术专利及设备仪器，仍存在较 高的进口依赖性，国产替代存在较大空间。中游药明康德和凯莱英等 CDMO 企业提供小核酸药物外包研发服务，助力国内小核酸药物行业的快速发展。