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医药生物行业：肝外递送技术突破，商业化前景广阔。小核酸药物优势明显，有望引领治疗范式升级。小核酸药物基于碱基 互补配对原则作用于细胞内的 pre-mRNA 或 mRNA，通过调控蛋白质 的表达，从而实现治疗疾病的目的。相比于小分子和抗体药物，小核 酸药物具有靶点丰富、特异性强、安全性更高、疗效更久、研发成功 率高等优点，有望成为继小分子和抗体之后具有颠覆性的新主流疗法。

小核酸药物肝外递送技术突破，适应症延伸至慢病领域，商业化前景 广阔。递送技术对小核酸药物的有效性和安全性起着关键作用。 GalNAc 递送技术为肝内递送的主流策略，已成功助力 6 款 siRNA 疗 法获批上市，具有皮下注射给药、作用时效长达数月、高效靶向肝脏 等优势，但存在组织局限性。借鉴 GalNAc 递送的技术思路，Avidity、 Arrowhead、Alnylam 等海外小核酸龙头企业分别开发出 AOC 、 TRiMTM、C16 等肝外递送技术，成功实现对肺部、肌肉、中枢神经、 脂肪等组织的靶向，极大拓宽了小核酸药物的作用范围。伴随着肝外 递送技术突破，小核酸药物适应症从罕见病延伸至降血脂、降血压、 减重等慢病领域，展现出广阔的发展前景。据瑞博生物港股招股说明 书中的统计及预测数据， 2024-2029 年，预计全球小核酸药物市场规 模由 57 亿美元增长至 206 亿美元，期间复合增速约为 29.40%。此外， 小核酸药物交易活跃度提高，并诞生多笔重磅交易。例如，2025 年 10 月，诺华以 120 亿美元收购 AOC（抗体偶联寡核苷酸）领域的龙头企 业 Avidity Biosciences；2025 年 9 月，诺华再次携手舶望制药，就多项 心血管靶点 siRNA 资产展开合作，总交易金额超过 53 亿美元。

国内企业紧跟技术前沿，多项管线推进至临床 II 期。目前国内临床进 展靠前的小核酸药物多为 siRNA 路线，多处于临床 II 期及以前阶段， 从作用靶点来看，国内临床进展居前的小核酸药物靶点多为 HBV、 PCSK9、C3、ANGPTL3 等。从适应症来看，国内临床进展居前的小核 酸药物多集中在肝炎、心血管疾病、血脂异常、肾病等领域。从研发 管线数量来看，舶望制药、瑞博生物的在研管线数量居前。