小核酸行业深度报告：技术平台和适应症不断验证，迎来销售和临床密集兑现期.pdf

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时间：2025/04/01
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小核酸行业深度报告：技术平台和适应症不断验证，迎来销售和临床密集兑现期。技术突破——小核酸技术平台、发展逐步成熟：此前的递送系统如LNP，由于分子结构较大，可能引发免疫反应（炎症因子释放），且肝外靶向性差，生产工艺复杂，成本较高，易发生安全性和肝肾毒性。2014年GalNac递送系统的出现促进了小核酸药物发展，GalNac具有高效肝脏靶向性，该递送系统通过较低药物剂量即可实现长效性，因而毒性较小。Alnylam公司成功的将小核酸GalNac应用到多个疾病领域中，并取得了非凡的临床数据和商业化成果。

适应症突破——罕见病到慢病和其他更大疾病领域：（1）疾病领域拓展：最先上市的小核酸药物Vitravene（CMV）、Spinraza（SMA）和Patisiran（ TTR）等多为治疗罕见病的药物，患者容量相对有限，但随着近几年小核酸药物在高血脂（Inclisiran）、高血压、乙肝等多个疾病领域的临床数据读出，小核酸能够治疗的患者群体持续扩大，小核酸药物的市场想象力巨大，甚至未来小核酸技术平台有望在CNS领域如AD和帕金森等疾病取得突破。（2）新的平台技术验证：例如ProQR在2025年或将启动RNA编辑管线，以及Regulus的RGLS8429（miRNA）或有1期数据读出。

小核酸药物即将迎来密集催化剂：（1）大单品放量：2025年诺华inclisiran有望加速放量，Arrowhead plozasiran商业化元年；（2）产品获批：Alnylam 的Vutrisiran和Fitusiran已于2025年3月底获批，Ionis的eplotersen（OUS）、Olezarsen(EU)、Donidalorsen（US）预计也会年内获批；（3）重磅产品数据读出：诺华/Ionis的Pelacarsen的Ⅲ期数据读出，Ionis的Olezarsen（sHTG）的Ⅲ期数据读出，Zilebesiran（高血压）的Ⅱ期数据读出，ARO-INHBE （肥胖）的Ⅰ期数据读出。