医药行业病毒载体专题报告：CGT关键原料，关注外包生产.pdf

上传者：老*
时间：2022/08/09
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医药行业病毒载体专题报告：CGT关键原料，关注外包生产。病毒载体是细胞治疗及基因治疗（Cell & Gene Therapy,CGT）等新兴疗法所使用的主要基因载体工具。病毒载体是生物医学研究中最重要的基因转导工具之一，目前常用于基因治疗和细胞治疗研究和药物研发，根据《纽约时报》的报道，病毒载体的生产占 CGT 研发投入 1/3 以上的费用。病毒载体包括腺相关病毒、腺病毒、慢病毒等。据 Samantha L. Ginn 综述文章统计，在 1989-2017 年间基因治疗的所有临床试验中，使用病毒载体数目占总数的 67.3%。

CGT 行业外包率高，行业高增长下病毒载体供不应求。CGT 行业的外包渗透率高达 65%，远高于传统生物传统制剂的 35%。随着 CGT 行业的高速增长，病毒载体生产供不应求。根据弗若斯特沙利文的统计，2016 年至 2020 年，全球 CGT CDMO 市场规模从 7.7 亿美元增至 17.2 亿美元，复合年均增长率达 22.4%；预计到 2025 年，全球 CGT CDMO 市场规模将达到 78.6 亿美元，2020 年至 2025 年的复合年均增长率将上升至 35.5%。

腺病毒相关载体（AAV）和慢病毒载体（LV）是目前使用最为广泛的两种病毒载体，前者在基因治疗中使用较多，后者则是 CAR-T 治疗的主要载体。AAV 载体具有器官靶向性、安全性高以及长效性等优点，但同时也存在载量较小的缺点。LVs 载体可以将目的基因在体外转导于细胞中，这些转到于细胞中的基因整合于染色体中，可以在体内长期表达，安全性高等优点，同时也有插入诱变的致癌风险等隐患存在，两者分别是基因治疗和细胞治疗中使用的主要载体。

病毒载体生产壁垒极高，对资金、技术和人才都有极高要求。病毒载体生产属于重资产行业，需要投入大量资本建设符合 cGMP 的设施；在科研技术方面也存在很高的壁垒，所需人才较为紧缺。与此同时，进行病毒载体生产需要建立成熟可靠的质量控制、成本及效率控制和 EHS 管理体系。