中国罕见病诊疗与血液制品未满足临床需求研究——中国原发性免疫缺陷病患者诊疗状况及生命质量调研报告2024-2025年.pdf

上传者：不***
时间：2025/06/13
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中国罕见病诊疗与血液制品未满足临床需求研究——中国原发性免疫缺陷病患者诊疗状况及生命质量调研报告2024-2025年。罕见病是一类发病率低、患病人数少的疾病统称，国际上暂无统一定义。世界卫生组织（WHO）将发病率在0.65‰-1‰之间的疾病定义为罕见病，美国、欧盟、日本等国家和地区也通常根据患病率或患病人数对其进行界定[26]。目前国际最大的罕见病数据库Orphanet记录的罕见病种类共6313种[13]。由于人口基数庞大，中国的罕见病患者人数可能超过2000万，每年新增患者达到20万[30]。罕见病多为遗传性疾病，50%-70%的罕见病会累及儿童，更有约30%的患儿难以存活至5岁 [24]，因此罕见病导致的社会问题不容忽视。

罕见病的治疗和管理是全球健康面临的一项重大挑战，提高罕见病药品的可及性，不仅关乎患者的生命健康和社会福祉，还涉及到医疗体系的可持续性以及国家的公共健康政策，具有重要且深远的意义。对患者而言，药品可及性的提高与其生存率和生活质量直接相关。有效的治疗手段可以延长患者的生命，改善其生活状态，减轻疾病带来的身体和心理负担。在政府和社会的支持下，患者家庭的经济压力也可以得到缓解，避免因病致贫。在国家层面，提高罕见病药品可及性是实现公共健康目标、推动社会经济发展的关键因素之一。有效的治疗方案能够显著降低公共卫生负担，减少长期医疗支出，同时提升国民健康水平和生活质量。通过支持罕见病药物的研发和推广，政府也可以促进医药行业的创新和增长，为经济发展注入新的动力。同时，确保所有公民特别是罕见病患者能够获得必要的医疗服务，也体现了国家对社会公平和福祉的承诺。因此，政府、行业、医疗机构和社会各方面需要共同努力，通过制定合理的政策和措施，改善罕见病用药的可及性，以实现医疗服务公平、推动社会福祉与经济可持续发展。