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医药生物行业专题报告：RNAi疗法快速发展，从罕见病拓展到慢性病未来价值可期。siRNA药物临床治疗优势明显，行业进入快速发展阶段。siRNA药物通过RNAi机制发挥作用，几乎能够靶向 基因组中任何基因，包括对于小分子和抗体“不可成药”的靶标，应用范围广阔；siRNA药物还具有特异性强、 作用持久、安全性良好、研发周期短、临床开发成功率高等优势。近年来RNAi 领域不断取得突破，行业进入 快速发展阶段：根据Drug网站，2018年，全球首个siRNA药物Patisiran获FDA批准上市；2019年，全球 首个GalNAc结合siRNA药物Givosiran获FDA批准上市，GalNAc技术平台价值得到了验证；2020年，Inclisiran 获得欧盟上市批准，成为首款用于降胆固醇的siRNA药物，开辟了siRNA药物在慢性病治疗领域的新纪元。

siRNA平台价值凸显，递送技术不断迭代。siRNA药物结构特点决定了当成功建立靶向某组织的技术平台后， 仅通过改变siRNA序列就能沉默该组织中任何已知基因序列，凸显成熟siRNA技术的平台价值。（1）GalNAc 递送技术的出现，特别是其在肝脏靶向方面的优势，已成为siRNA药物开发的重要里程碑。根据各公司官网， Alnylam 在这个领域具有明显的先发优势，Arrowhead、Dicerna、瑞博生物、舶望制药等国内外企业也纷纷建 起自己的GalNac平台。（ 2）在更广阔的肝外靶向治疗领域，国内外企业采取各种差异化策略积极寻求突破。

RNAi领域在研管线持续丰富，不断拓展治疗边界。全球siRNA药物研发管线丰富，涵盖了从罕见病到常见慢 性病的多个治疗领域。临床阶段的siRNA 药物数量不断增加，根据智慧芽新药情报库数据，目前全球有上百 款siRNA药物处于临床研究阶段，其中6款已获批上市，1款处于上市申请阶段，近10款处于临床III期阶段， 30 余款处于临床II期阶段，60余款处于临床I期阶段，显示出RNAi技术在治疗领域的广泛应用。特别是针对 高脂血症、高血压和NASH等治疗领域，企业正在积极开展临床研究，并有望在未来几年内取得积极进展。