小核酸行业：新突破，新商业——小核酸药物及产业链专题报告.pdf

小核酸药物正处于从罕见病向慢病大市场跨越的关键拐点期，肝内递送产品的商业化放量与肝外递送技术的临床突破共同构成了行业发展的双引擎。浙商证券发布的专题报告系统梳理了小核酸药物在机制、管线、竞争格局及产业链层面的最新进展与投资逻辑。

商业化与适应症拓展

截至2026年9月，全球累计上市小核酸药物24款，在售21款。GalNAc递送技术将皮下给药频率延长至每季度或每半年一次，推动产品快速放量。2026年上半年，Amvuttra销售额达19.02亿美元，同比增长137%；Leqvio销售额9.32亿美元，同比增长68%。适应症正从罕见病向心血管、代谢等大慢病领域延伸，APOC3赛道向sHTG高患病人群扩容，对应数十亿美元市场空间。

关键催化与技术突破

2026至2027年，肝内慢病拓圈与肝外递送验证是核心催化。心血管领域，Lp(a)靶点多项Ⅲ期数据有望读出；乙肝领域，全球首个用于慢性乙肝功能性治愈的ASO药物Bepirovirsen已在日本获批，并获FDA优先审评。肝外递送方面，Novartis的AOC平台针对DMD的药物预计2026年提交BLA，Arrowhead的TRiM CNS平台正验证皮下给药跨血脑屏障能力。双靶点机制如PCSK9+APOC3亦进入早期临床验证阶段。

中国资产与产业链升级

中国Biotech已建立自主递送平台，瑞博、舶望、圣因等企业通过跨国药企授权合作实现全球化价值兑现，交易总额屡创新高。同时，慢病大品种倒逼供应链升级，针对传统固相合成工艺成本高、原子经济性差的痛点，拥有亚磷酰胺单体、固相载体及规模化CDMO产能的上中游企业迎来扩容机遇。

投资建议

报告指出，小核酸行业处于临床获益与商业化兑现并重阶段，推荐具备业绩支撑与明确临床进展的公司，重点关注药明康德、中国生物制药、凯莱英、纳微科技及瑞博生物等标的。