再生元发展历程、收入情况及技术平台分析

再生元属于技术平台型公司，强大的技术平台，使得公司相较于其他公司的研发效率更高、研发成本更低，外部企业积极寻求与之合作，公司也得以在长期没有产品销售的情况下独立自主发展。

1、历史沿革回顾

再生元成立于 1988 年，创始人 Leonard Schleifer 此前为康奈尔大学医学院的年轻 神经学家，次年加入公司的 George Yancopoulos 此前也是哥伦比亚大学备受尊敬 的年轻分子免疫学家，学术背景深厚。公司 1990 年在 Science 杂志上首次发表文 章，成为当年被引最多的神经生物学领域论文，公司也因此名声大噪，获得安进 1500 万美元协议款，并在 1991 年成功 IPO 上市。公司最初抱以厚望的 2 款生长 因子药物 CNTF 和 BDNF 的 III 期临床试验先后失败，此后开始积极需求变革， 1995 年说服 Roy Vagelos 加入公司，Roy Vagelos 曾任默沙东研发部负责人以及 CEO，研发和商业化经验丰富。在 Roy Vagelos 的指导下，公司调整战略，不再 受限于神经系统疾病领域，加强对细胞受体的研究并切入到其他疾病领域。

2、基础财务数据及主要产品

2008 年以前公司无产品销售，主要收入来自于依靠技术平台与其他企业合作开 发收取的费用。2008 年公司的首款药物列洛西普获批上市，但并没有为公司带 来丰厚的回报，直至公司的重磅产品阿柏西普在 2011 年获批上市，公司营业收 入以及净利润开始快速增长，2016 年至 2021 年年复合增长速率达 35%，除去新 冠中和抗体收入，年复合增长速率为 22%；公司 2021 年实现营业收入约 160.7 亿美元，同比增长 89%，除去新冠中和抗体收入，同比增长 18.9%。

公司近几年 R&D 费用率整体维持在 30%-40%，2021 年由于新冠中和抗体使得公 司营业收入大幅增长，R&D 费用率低于往年水平；SG&A 费用率整体呈现逐年 下降的趋势，2020 年为 15.8%，2021 年为 11.4%。

再生元的首款产品列洛西普于 2008 年获批上市，但销售不及预期。2011 年公司 的重磅产品阿柏西普获批上市，拜耳负责美国以外地区的商业化开发，2021 年 销售收入达 88 亿美元，同比增长约 17%。公司的另一重磅产品度普利尤单抗于 2017 年获批上市，由赛诺菲负责其商业化开发，2021 年销售收入达 52.5 亿美元， 同比增长约 48.7%。此外新冠中和抗体也为公司带来了丰厚的收入回报，2021 年 全球销售额达 75 亿美元。目前 Praluent、Dupixent 和 Kevzara 的全球销售权益都 在赛诺菲手中，公司收取销售分成。公司正在向更加独立自主的方向发展，2022 年 6 月宣布以 9 亿美元从赛诺菲获取 Libtayo 的全球独家权益。

3、三大技术平台构筑长远发展基石

依托 Traps 和 VelociSuite 两大技术平台，再生元不仅极大提升了自身新药的研发 效率，也获得与多家大型医药公司建立合作关系的机会，为公司早期发展提供了 现金流支撑，也是公司后续强势产品推出的重要基础。公司极具战略目光，在 2014 年创立了再生元遗传学中心（RGC），凭借强大的基因组数据库以及研究能 力，吸引了众多机构与之合作，公司也与多家明星新生代 biotech 公司达成了基 因疗法、RNAi 疗法、基因编辑、CAR-T 等方面的开发合作。

Traps 技术平台：重磅品种阿柏西普的孵化器

Traps 技术将受体成分与抗体分子的恒定区融合，在当时制成一类被再生元命名 为“trap”的药物，即“融合蛋白”。Traps 的出现极大的提升了抗体技术开发的人 类抗体的特异性和结合亲和力。再生元的 Arcalyst（列洛西普）、Eylea（阿柏西 普）与 Zaltrap（ziv-阿柏西普）都是利用该平台开发的产品。 以抗 VEGF 药物为例，2004 年获批上市的贝伐珠单抗（Bevacizumab）是全球首 个抗 VEGF 药物，属于重组人源化 IgG1 单克隆抗体，2006 年第二个眼科抗 VEGF 药雷珠单抗获批上市，相较于贝伐珠单抗，雷珠单抗（Ranibizumab）在 结构上去掉了 Fc 片段，仅保留 Fab 片段，因此分子量更小、组织穿透性更好。 再生元的阿柏西普（Aflibercept）于 2011 年获批上市，由 VEGFR-1 和 VEGFR-2 的胞外结构域与人 IgG1 恒定区组成，由于含 VEGFR-1 和 VEGFR-2 关键结构域， 因此能更广泛结合 VEGF 家族成员，包括 VEGF-A 的所有亚型、VEGF-B 及 PIGF，因此亲和力更强、作用更持久，雷珠单抗需要 1 月 1 次给药，阿柏西普仅 需 2 月 1 次给药。

VelociSuite 技术平台：提升研发效率、降低研发成本

VelociSuit 技术平台包括 VelociGene、VelociMouse、VelociImmune、VelociMab、 VelociT、VelociHum 和 Veloci-Bi 等一系列技术，是再生元的主要抗体技术平台。通过这一系列技术联合，再生元可以快速制备基因编辑动物，鉴定、验证靶点， 确定研发目标；制备免疫系统人源化小鼠，生产具有多样化的全人单克隆抗体； 高通量筛选抗体药物并快速建立细胞系生产线；获得全人源治疗性 T 细胞受体， 以结合肿瘤或病毒抗原；并建立生产全人双抗的流水线。这一系列技术的联合使 用，可以极大的加快再生元药物研发速度并降低研发成本，目前 FDA 批准的全 人源抗体有 1/5 得到了该平台的助力。

再生元遗传学中心（RGC）：助力新型疗法开发

再生元遗传学中心（RGC）拥有目前世界上最大、最全面的基因组数据库之一， 已对约 200 万个外显子组进行测序。结合专有数据分析、机器学习和人工智能， RGC 可以快速有效地分析数据探寻基因和疾病之间的有意义关联。RGC 平台目 前仍然通过全球大规模测序项目合作（目前在 23 个国家有超过 110 个不同的合 作项目），来拓宽中心的基因库与药品管线谱。