基因疗法专题报告：加快全球获得基因治疗的速度，低收入国家的案例研究和中等收入国家.pdf

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时间：2022/10/28
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基因疗法专题报告：加快全球获得基因治疗的速度，低收入国家的案例研究和中等收入国家。基因治疗处于现代医学的最前沿。通过对人类基因组的精确改变，这些复杂的技术有可能导致一次性的终身治愈。截至2022年中期，全世界有超过2000种基因疗法正在开发中，为全球市场价值做出了贡献。预计到2027年将达到近200亿美元。研究人员正在将基因疗法应用于影响全球数千万人的传染病和非传染性疾病（如艾滋病毒、镰状细胞病），其中大多数人生活在中低收入国家（ LMIC）。

尽管这些疾病负担不成比例地落在中低收入国家身上，但大多数基因治疗的研究和开发（R&D）以及临床测试仍然限于高收入国家（HICs），主要是美国和欧盟（以及越来越多的中国）。在中低收入国家，开发、测试和管理基因疗法所需的复杂设备、专家人员和成熟的监管环境在很大程度上是不够的，或者是没有的。如果不齐心协力地在低资源环境中建立基因治疗能力，全球健康鸿沟可能会扩大。

为了了解阻碍中低收入国家进入全球基因治疗市场的独特障碍，本报告研究了五个中低收入国家（乌干达、坦桑尼亚、南非、泰国和印度），这些国家正在积极开展基因治疗，针对广泛的疾病（艾滋病毒、HBV、镰状细胞病、β地中海贫血、血友病和特定癌症）。能力建设的七个领域被确定为可持续支持中低收入国家长期发展和提供治疗的基本支柱。