如何用好改革开放关键一招，以开放合作共建 “健康中国”“制药强国”？

改革开放 40 余年来，经过从中央到各部委和地方 政府的共同努力，中国在医疗保障、公共卫生服 务、医疗服务、药品供应保障等方面取得了瞩目成就，吸 引外资和同步国际规则的一系列开放政策，也激励了跨 国药企全方位地投入到中国健康事业和经济发展的大潮 中，成为参与者、建设者和引领者，并推动中国逐步建立 起了一个集合跨国药企、本土药企、研究机构、投资机 构、学界、医院和政府机构的创新生态系统，系统内各主 体密切交流和相互促发，成为中国医药创新源源不断的 动力源，共同促进了中国医药创新的发展，呼应了人民的 健康需求。 当前，未知病毒带来的传染病风险依然不可小窥，迈入 老龄化社会的中国将面临较大疾病负担总量和较快疾病 负担增速的双重挑战。而且，中风、肝癌、胃癌、食道 癌等疾病在中国为高发疾病，给中国患者带来的负担远 高于欧美国家，但是，针对此类病种的上市新药数量还 较少。与国际新药上市情况相比，中国的新药可及性还 有很大提升空间。那么，继续以高水平开放的准则放宽准入，推动审评审批和监管体系进一步同步全球标准，并加快完善融合包括跨国 药企在内的中国医药创新生态支持体系，引导跨国药企与中国发展同步共频，以强大的合力效应推动健康中国和制药 强国加快建设，是重要的着力点。

用好改革开放这关键一招， 放宽准入，引入创新

结合跨国药企在华发展新趋势，解决未来老龄化社会下“未病”“已病”“潜病”的挑战，需要在创新药的引入和研 发的准入范围上继续放宽边界，进一步释放政策红利，增加创新药在中国市场的供给乃至全球市场的供给。 在引入创新药以增加市场供给方面，可以在创新药上市和患者可及两个层面继续施力：一是继续加快创新药以及有价 值的仿制药的审评审批速度，进一步缩短上市时间；二是在药品政府采购环节，建立以价值为导向的定价机制和稳定 且可持续的医保筹资机制。 在创新药研发准入范围方面，在当前科技创新产品化能力不足、不同梯次人才缺口较大、产业链上下游薄弱等现实局 限下，需要高质量的“引进来”“走出去”以推动前沿技术与产业协同进步、增强创新实力。那么，集合国内外创新 生态各主体潜力，在细胞和基因治疗这一前沿科研领域，以《生物安全法》和《人类遗传资源管理条例》等法律法规 为依据，可以对以药品形式进行管理的细胞基因疗法相关技术开发和应用允许准入。也可以允许有条件的部分自贸区、 改革开放先行区先行先试，积累制度和监管实践经验，并采用分级监管方式，逐步在全国范围开放对细胞和基因治疗 的外商投资准入限制。

推进创新药同步研发、注册与审评， 加速创新

在药物研发全球化的时代，开展一个全球性的药物研发项目会遇到不同国家和地区的数据及不同国家监管要求的挑战， ICH 为此制定了系列指南，统一监管观点，以为同步研发创造条件。截至 2021 年底，国家药监局已充分实施 ICH 指 导原则 53 个，实施比例达 84%。随着 ICH 管理委员会成员资格的连任，期待接下来会在全面落地实施 ICH 系列指 南方面有所精进，如进一步落地 ICH 指南，优化审评技术指南，提升药品审评的科学性和严谨性；不断优化审评审批 流程，充分利用四个加快通道，鼓励以临床价值为导向的新药研发，引导创新的有序发展。 已在粤港澳大湾区开展的 MAH 制度改革，是以全球视野开展中国药品医疗器械监管体制改革、推动监管国际化的一 个重要举措，有利于激发产业活力，为企业间的合作特别是国际合作提供更多可能。目前国际上欧美国家生物制品大 多数都采用 MAH 制度下的分段生产模式，为了在中国进一步接轨国际 MAH 制度，建议参照国际惯例的 MAH 下的 分段生产模式，即中间体生产、原液生产、制剂生产、包装生产都可以在不同场所进行，以促进释放产业发展活力。 要实现参与国际多中心临床试验的全球同步研发，还需要继续简化审批流程，减少审批等待时间，比如改进人类遗传 资源管理条例程序，建立完善的、基于科学、合理管控风险的人类遗传资源管理体系，提高监管政策的透明度和审批 时限的可预测性，大大缩短中国在临床试验启动阶段的时间线，提高中国加入全球同步研发的效率，进而增大创新药 在中国首先审批上市的可能性。

完善多层次医疗保障体系， 实现创新可及

在新药上市显著提速之后，确保创新药物切实惠及更多患者、提高医疗效果是当务之急、重中之重。 中国已经明确了“建设多层次医疗保障体系”的目标任务，多方、多元支付成为保障和提升创新药可及的重要突破口。 对于一般民众来说，基本医保是实现创新药可及的主要渠道。但囿于国家医保谈判价格不能充分反映创新药对患者、 医疗卫生系统及社会经济的多维度价值，创新药企业普遍担忧会影响到对未来的研发投入、产品上市和医保准入策略， 最终影响患者的药物可及性。在这方面，可以在以下方面做出改革探索：基于价值分级给予创新药合理价格并提高医 保基金支出中创新药的比率；建立与创新药生命周期相匹配的支付体系，在专利保护期内基于药品价值确定价格；加 快医保谈判药品落地，提高患者的可及性。对于基本医保不能覆盖的方面，需要通过完善商业健康险，实现保障广覆盖。这需要进一步厘清基本医疗保险、商业 健康保险等各层级的定位、分工与协作关系，尽快制定并出台科学有效的激励政策和规章等制度，鼓励商业健康保险 公司针对特定人群和特定市场需求开发新产品，如围绕特需医疗、前沿医疗技术、创新药的新型健康保险产品，以及 面向未成年人、老年人和次标体等特定人群的保险产品供给，并要破除商业健康险发展中的障碍，推动更多民众对商 业健康险的购买。

迈向知识产权“强”保护，保护创新

中国在药品知识产权保护上的有力举措，推动了创新药 的快速发展。知识产权保护力度的不断加强，势必给创 新更多的动力和信心。 近期征求意见的《药品管理法实施条例》保留了药品试 验数据保护条款，并针对罕见药和儿童用药给予了市场 独占期，进一步彰显了鼓励创新的政策导向。随着该条 例的落地实施以及新版《专利法》《药品专利纠纷早期 解决机制实施办法（试行）》《药品专利纠纷早期解决 机制行政裁决办法》等法律法规在司法实践中的广泛运 用，药品数据保护、延长专利保护期、限制仿制药上市 时间等制度和措施将会在实践中更多地践行，为进一步 完善法律法规提供支持，在研判时彰显出更多的公平公 正，实现对药品创新的有力保护和鼓励。 但现有法规将“新药”局限于“中国新”的定义标准不 仅会使“境外上市”的新药失去国内有关知识产权制度 的保护，且会使监管机构失去对这些新药安全性、有效 性数据的完整掌握，且不利于真正建立起我国“创改仿” 的市场秩序。鉴于此，在《药品管理法实施条例》修订 中可以如此界定新药：新药是指未在中国境内外上市销 售的药品，包括创新药和改良型新药。境外已上市药品 首次在中国境内申请上市的也纳入新药管理。 此外，由于医药创新链条长，涉及的审评审批和监管部 门较多，有的现行政策衔接不畅、部门配合不顺或流程 及环节运行不畅，有可能导致法律赋予的知识产权权利 得不到部分或完全的实现。因此，这些在执行层面遇到 的问题亟待建立相应的工作机制，如创新审查机制（可 参考已建立的竞争审查制度）和创新发展联席工作机制 或者明晰相关流程以解决，从而切实实现法律法规的落 地，达到对原研药知识产权保护的目的。