基因治疗已上市药物及在研管线情况分析

我来简单回答这个问题，如果你想更深入地了解，可以下载《和元生物（688238）研究报告：深耕基因治疗外包行业，国内CGTCXO领跑者》这篇报告查看。

1.基因治疗已上市药物概况

基因治疗药物上市进程加快。全球共有19款基因治疗药物上市，包括7个CAR-T，6个病毒载体疗法，3个溶瘤病毒疗 法，3个基因修饰干细胞产品。从2003年第一款基因治疗药物在中国上市后，陆续有基因治疗药物在中美欧等国获批， 从2017年开始全球商业化进程持续加快。据FDA在2019年的声明，预计到2025年，FDA每年将会批准10-20个基因 治疗产品。

从给药途径看，已上市的基因治疗药物中，体内治疗与体外治疗数量相当，其中体内治疗以基因治疗载体产品为主， 体外治疗主要是自体细胞，其中7款为CAR-T。

从适应症看，已上市基因治疗药物主要集中在肿瘤（CAR-T和溶瘤病毒贡献）和罕见病领域（多为遗传性疾病）。

2.基因治疗在研管线情况

基 因 治 疗 研 发 火 热 ， 在 研 管 线 不 断 扩 张 。 根 据 ASGCT数据，自2014年以来基因与细胞治疗产品 在研管线数量快速增长，截至2022Q1，全球共有 1986个基因与细胞治疗管线处于研发阶段 ，其中 1451个产品处于临床前阶段（占比73%），31个产 品进入临床III期，6个产品进入注册审批阶段，为 后续更多产品上市筑牢基础。 截至2020年底，美国是开展基因治疗临床试验数量 最多的国家，累计超过650项；其次为中国，累计 超过300项。

从给药途径看，据ASGCT统计，截至2022年Q1，全球基因治疗在研管线以体外治疗为主，占比73%。其中，CART是基因修饰细胞疗法中最常用的技术（占比49%），其次是TCR-T、CAR-NK等。

从适应症看，据ASGCT统计，截至2022年Q1，抗肿瘤和罕见病仍然是基因治疗药物开发的主要领域，目前分别有 1076个和1006个产品在研，而罕见病开发也以肿瘤学领域为主（占比52%），前十种罕见病管线中，肿瘤占据八席。

从作用靶点看，CD19、BCMA（即TNF受体超家族成员17）和CD22一直是肿瘤领域最常见的三个靶点，凝血因子 VIII和凝血因子IX是非肿瘤学领域最常见的靶点。

 从使用载体看，根据ASGCT 2021Q2报告，89%正在开发的基因治疗药物使用病毒载体进行传递，腺相关病毒(AAV) 和慢病毒(LV)是开发中最常用的病毒载体。

从临床试验进度看，根据CDE数据，截至2020年12月，国内在研基因治疗临床试验中，约52%处于临床I期， 36%处于临床II期，13%处于临床III期。

 从适应症看，国内基因治疗临床试验集中在抗肿瘤领域（占比75%），主要由于国内在研管线中细胞治疗产品 众多（尤其是CAR-T），此外针对感染性疾病和循环系统疾病各约占12.5%和10.9%。