基因治疗优势及特点是什么？

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基因治疗单次治疗的长期疗效优势，从根源治疗疾病。基因治疗从源头入手，往往直接靶向DNA来解 决疾病的发生，通过对DNA调控来改变蛋白质的性状，实现从源头上治疗，在一些目前无法治疗或疗 效不佳的疾病上有明显优势，使得根治遗传性疾病成为可能，且基因治疗单次治疗可带来长期化效果。

基因治疗以基因治疗载体为核心，工艺开发和质控难度大。基因治疗药物的核心是将治疗性基因片段 递送至特定细胞，而基因治疗载体决定了递送效率、靶向性、以及临床给药方式等基因治疗药物的关 键属性，并最终影响药物的临床药效、安全性和商业化成本。基因治疗与传统药物转化机制有别且技 术孵化通常源于实验室研究，对研发和生产外包服务的依赖性更强，外包渗透率超过65%。