如何解决罕⻅⽪肤病在治疗⽅⾯的挑战？

建议从以下方面入手：  

⼀、准⼊基础——打通“药监+医保”，药品全⽣命周期（临床-上市-⽀付）管理体系政策壁垒

⽬前我国对于已上市药品增加新的适应症、改变给药途径等需按照新药临床试验和新药上市申请通 道进⾏申报和审评审批。国家市场监督管理总局2020年1⽉公布最新版《药品注册管理办法》，第⼆⼗ 七条，获准上市的药品增加适应症（或者功能主治）需要开展药物临床试验的，应当提出新的药物临床 试验申请44。 2021年2⽉发布的《已上市化学药品和⽣物制品临床变更技术指导原则》提到：对于已上 市药品增加境内未批准的新适应症、改变给药途径等，需按照药物临床试验和上市许可申请通道进⾏申 报和审评审批45。所以，在我国上市的罕⻅病创新药想要增加适应症，需要重新进⾏药品注册程序。尤 其是对于国外上市多年的药品，要重新开展临床试验，难度可想⽽知。那么，对于在国内上市，海外已 有相关适应症的药品，应当逐步简化新适应症的注册程序，尤其是未进⼊《第⼀批罕⻅病⽬录》的罕⻅ 病病种的适应症药品。

2021年，我国的基本药品⽬录调整，协议内药物的新增适应症被⾸次纳⼊“国谈”范围；2022年， “简易续约”正式落地。2022年医保谈判，“简易续约”使部分新增适应症的创新药不⽤重新谈判直接纳 ⼊医保，简化了谈判流程，提⾼了续约效率，缓解了⾏政审批和企业申报压⼒。⽬录内药品新增适应症 也可以适⽤简易续约规则，有利于减轻企业负担、稳定合理预期46。然⽽，药品新增适应症意味着⽤药 ⼈群发⽣变化，部分药品可能不满⾜“简易续约”程序，需要重新谈判。在医保准⼊谈判已经⼤幅降价的 基础上，如果新增适应症重新谈判继续降价，可能导致创新药价格的不可持续，降低企业研发和引⼊新 适应症的动⼒ 。对于新增适应症谈判，建议以新增适应症价值评估为基础，综合考虑基⾦预算影响， 47 评估是否需要调整⽀付标准，⽽⾮新增适应症即⾯临降价48。

2023年6⽉，国家医保局公布了《2023年国家基本医疗保险、⼯伤保险和⽣育保险药品⽬录调整 ⼯作⽅案》，进⼀步完善了我国医保药品的准⼊机制，同时也使得更多的罕⻅病创新药获得了进⼊医保 的机会。尽管如此，医保⽬录的调整和有临床⾼价值的罕⻅病创新药的上市难以做到完全同步。建议在 药品审评注册阶段同时开展药品价值评估医保专⽤通道，打通药监和医保的政策壁垒。这样，相关药品 上市后可以第⼀时间纳⼊医保，使医保⽬录的调整不再受时间和周期限制，从⽽使患者可以尽快⽤得上 药。这种做法在新冠疫情期间已经被验证具有很好的效果，应当作为⼀项⻓效机制进⾏保留。医保对罕 ⻅病创新药的快速准⼊，可以从⽀付层⾯⿎励更多的国内外罕⻅病创新药在国内注册上市，⿎励研发， ⽀持国内医药⾏业发展。

最后，对于已经纳⼊医保的罕⻅病药品，受医保⽀付限制条件导致部分适应症⽆法报销的情况，应 当尽快将新适应症纳⼊医保。⽽对于临床上超适应症⽤药的情况，进⼀步完善我国罕⻅病诊疗指南，充 分考虑循证医学证据的基础上，将指导原则、诊疗指南、专家共识等作为⽤药依据，同时进⼀步完善我 国DRG/DIP医保⽀付改⾰，将临床普遍使⽤的治疗⽅案（即使超医保说明书⽤药）纳⼊打包付费范畴或 作为医保⽀付标准，统⼀⽀付报销。

⼆、保障路径——打造“医保+商保”为主体，多元创新的筹资和⽀付⼿段

根据《“⼗四五”全⺠医疗保障规划》，深化药品和医⽤耗材集中带量采购制度改⾰，动态调整优化 医保药品⽬录，及时将临床价值⾼、患者获益明显、经济性评价优良的药品按程序纳⼊医保⽀付范围。 那么，在药品价值评价的层⾯，应该看到罕⻅病创新药品价值评价的复杂性，在考量经济价值的基础 上，同时强调罕⻅病药品的临床价值和社会价值。在现有价值评估⽅法的基础上，引⼊新的评价指标， 让更多罕⻅病药品有机会进⼊医保。同时，在药品上市后，未⼊医保前，可以通过其他更多的创新⽀付 ⼿段，解决新上市药品的保障问题。

同样在《“⼗四五”全⺠医疗保障规划》提出，⿎励商业保险机构提供医疗、疾病、康复、照护、⽣ 育等多领域的综合性健康保险产品和服务，逐步将医疗新技术、新药品、新器械应⽤纳⼊商业健康保险 保障范围。所以，在罕⻅病创新疗法（包括器械、耗材）未能进⼊医保的情况下，通过商业保险先进⾏ 试点保障是⼀条可⾏的路径，设置专⻔的罕⻅病药品责任、医⽤耗材责任等。实际上，普惠险设计罕⻅ 病保障责任在国内已有许多成功的实践。上⼀章报告详细的讨论了罕⻅病创新药械进⼊普惠型补充商业 健康保险的准⼊机制，在此不再赘述。需要强调的⼀点是，在普惠险准⼊的过程当中，受普惠险的性质 决定，应该更多的纳⼊利益相关⽅的参与，尤其是相关患者组织。通过多⽅努⼒，分阶段，分步骤的形 成从“商保”到“医保”，再到“医保+商保”的保障形式，最终实现以“医保+商保”为主体的罕⻅病多层次 保障体系。

三、多元共建——⿎励“市场+社会”主动参与，动员更多社会⼒量关注⽀付难题

从产业的⻆度看，⽆论是增加产品的适应症，还是推动药品进⼊医保或商保。医药企业在当中都具 有主体地位。尤其是考虑到国内患者的⽀付能⼒，只有持续可靠的⽀付⽅，才能保证制药企业稳定的利 润回馈。所以，罕⻅病创新药企应该充分意识到可以通过“以量换价”保证利润，尽快申请药品谈判进⼊ 医保。随着我国医保准⼊机制的完善，临床效果好的新药也有望在医保谈判中获得更多的话语权。

同时，制药企业也应当和其他利益相关⽅保持更紧密的协作。⽆论是保司，还是患者组织、公益慈 善组织，都能够在罕⻅病多层次保障当中发挥重要作⽤。前⾯章节对普惠险保障罕⻅病进⾏了详细论 述，需要强调的是，针对普惠险的保险责任和特药⽬录制定，企业应该尽可能的参与，推动更多的罕⻅ 病创新药械进⼊普惠险的保障范围。同时，企业和患者组织、公益慈善组织加强协作，通过各⾃不同的 ⻆⾊提供患者服务，表达患者合理的⽤药需求，从⽽使更多利益相关⽅和社会⼒量参与罕⻅病问题的解 决。