CGT行业瓶颈有哪些？

你好，在《医药行业-CGTCDMO行业报告：搭乘CGT药物新浪潮，快速崛起的潜力市场》中，详细介绍了CGT行业瓶颈，如果想要查看更多内容，请下载原报告。

1.产能短缺：全球CGT企业38%产能小于100L

根据BioPlan数据，全球CGT市场38%产能小于100L ，44%的基因治疗企业计划在未来五年内将产能增加100%以上。NCBI文章估 计，病毒载体的生产能力需要增加5-500倍才能满足最终的商业需求。 目前行业平均等待时间为16个月，有时候甚至两年。Catalent和TMO会在部分产能还没释放时收取客户提前支付的产能预留定 金。

2.技术路径不清晰：各项技术多点开花，尚无明确方向

CGT疗法中非常重要的部分就是基因载体的体内递送。根据ASGCT数据，89%在研CGT项目采用病毒载体作为递送系统，AAV和LV是最为常见的载 体类型，分别用于基因治疗和CAR-T等产品。病毒载体作为递送系统的在研项目中，42%采用腺相关病毒，30%采用慢病毒。

病毒现行两种主要生产模式是瞬时转染和稳定细胞系构建，培养方式包括贴壁培养和悬浮培养。根据CBR对使用或将使用的病毒载体细胞培养技 术的调研上，50%以上的企业布局了悬浮瞬转技术，但其他的转染培养方式也均有企业布局。目前CGT药物生产上，病毒载体、转染方式、细胞 培养等环节均在持续进行技术迭代，没有明确发展方向。

据Oxford Biomedica预测，2026年病毒载体供应市场的价值估计将达到28亿美元，2020-2026预计CAGR达16%，仅慢病毒载体市场就能达到8亿 美元。其中腺相关病毒市场增速25%，慢病毒和逆转录病毒增速17%，而腺病毒市场将缩小25%。

Dyno Therapeutics、4DMT和 StrideBio均与大型药企合作开发下一代AAV衣壳技术，合作伙伴包括Sarepta、Roche/Spark、Novartis/Avexis、Takeda 和 CRISPR Therapeutics等。LV载体技术的开发在很大程度上已整合到市值超过 40 亿美元的四家公司，包括Oxford Biomedica 、 Bluebird bio、 Orchard Therapeutics和Avrobio

3.安全性问题： QA/QC在最高可占35%总成本

载体作为基因治疗的工具，可能带 来插入突变、复制型病毒、外源因 子污染等风险，同时其携带的遗传 物质是CAR-T细胞的重要组成部分， 因此载体的质量至关重要。

病毒载体复杂性远大于传统生物制 剂，且其定制属性对质控测试适应 性提出了更高的要求。温度变化时 产品的稳定性、批次间差异和无菌 产品灌装线等都是质控的关键。监 管部门对于分析敏感性、特异性和 准确性等要求提升，对质量分析方 法建立也提出新挑战 ；

大多数基于CAR-T细胞的疗法具有 有限的保存期限，多数情况下CART细胞疗法不可能在给药之前对产 品完成传统的无菌检查、支原体检 查、RCL和外源病毒因子检测等实 验操作。因此亟待研究开发相应的 快速检测方法。