医药行业专题报告：URAT1，痛风最热，静待突破.pdf

医药行业专题报告：URAT1，痛风最热，静待突破。1、靶点：URAT1负责重吸收大部分尿酸盐，成痛风最火靶点。靶点功能：URAT1是一种位于人肾近曲小管上皮细胞顶膜的阴离子膜转运蛋白，主要功能是控制肾脏中尿酸的 重吸收。

痛风靶点：URAT1最火。URAT1大约介导了90%的尿酸重吸收，且相较其他转运蛋白对尿酸具有更高的亲和力 和运转效率，因此针对URAT1为抑制靶点来研发新型降尿酸药物是一种有效途径。根据Insight数据库，将已上 市及在研的抗痛风药物按照靶点划分，URAT1是高尿酸血症/痛风的最火靶点。

2、流行病学：患者基数大，市场空间广

高尿酸血症/痛风是第二大代谢类疾病。2020年全球高尿酸血症及痛风患病人数达9.3亿人，其中中国患病人数 达到1.7亿人，患者人数相当庞大，已成为仅次于糖尿病的第二大代谢类疾病。根据Frost&Sullivan预测，2030年 全球高尿酸血症及痛风患病人数将达到14.2亿人，中国的高尿酸血症及痛风患病人数将达到2.4亿人。

国内痛风药物市场规模有望超百亿。根据Frost&Sullivan数据，2020年全球痛风药物市场规模为26亿美元，预计 在2030年将达到77亿美元。2020年中国的痛风药物市场规模28亿元，预计在2030年将达到108亿元。

3、管线与格局：恒瑞国内领先，一品红海外领先

传统的URAT1抑制剂：传统的URAT1抑制剂均存在安全性问题。丙磺舒选择性低，临床使用受限。苯溴马隆肝 毒性强，FDA未批准上市，欧洲已经退市。磺吡酮肾毒性强，已从大部分国家撤市。

新型的URAT1抑制剂：包括雷西纳德和多替诺雷，雷西纳德由于肾毒性强，2019年在美国停止销售。多替诺雷 安全有效，2020年在日本上市，国内的上市申请已于2024年1月获受理。