2026年AI制药行业：从降本增效到分子创新，数据生产构筑长期壁垒

AI在制药中的作用是什么？增效和创新

AI+药物研发：概述

AI制药是指将NLP、深度神经网络，生成模型等AI技术与传统制药环节相结合，提升新药研发效率，拓展药物创新空间的技术应用。AI医疗大模型基于深度学习、自然语言处理等技术，整合海量生物医学数据(如蛋白质结构、基因序列、临床试验数据)，赋能药物研发全流程，包括新药发现(靶点发现、虚拟筛选、蛋白质结构预测)、新药开发(ADMET预测、晶型预测、合成路径)、临床试验优化(患者分层与剂量预测)。

具体应用：基于物理化学原理的AI算法提升小分子药物研发效率；在细胞与基因治疗(CGT)领域，AI也可赋能抗原识别、载体设计、放大优化等关键环节。

AI+药物研发：AI技术不会颠覆药物研发的逻辑

AI制药在谈论AI+新药研发的融合之前，首先需做出判断：AI技术是否会颠覆制药行业？我们认为，不能。基于以下因素考虑： 1、应用层面：AI计算的“虚拟”数据无法替代临床的“真实”数据。AI尚未能预测药物在人体系统中的反应，而临床试验中个体异质性还会使复杂程度几何倍增。 2、监管层面：我们认为药物的安全性是监管考虑的首要因素，而临床试验是安全性证明的唯一来源。长期来看不存在替代品，药物开发的审批流程长期不会改变。 因此，药物研发的基于实验科学的本质不会因AI的迭代升级而发生颠覆。

AI+药物研发：应用重心在临床前研发阶段

AI发挥降本增效的作用之处在于临床前的研发环节。其主要原因在于药物发现环节可提供技术附加值多。其中虚拟筛选或是最为重要的AI应用，可快速从上百万化合物中通过计算的方式筛选出少量更具有潜在活性的化合物，极大地降低了真实试验中所需要投入的化合物的数量， 进入临床前阶段后，通过ADMET预测等方式来协助研究优化分子降低失败风险，从而有效缩短了研发周期同时大大降低了研发成本。此外，AI主要的应用场景还包括靶点发现与验证（研发最早期，利用LLM等方式实现大范围的靶点搜寻）和分子生成（有望产生不存在的新分子）等。

AI赋能下药物发现研发费用节约达90%+，周期大幅缩减。从研发流程来看，依次为：靶点（target）发现及验证、苗头化合物（hit）筛选、先导化合物（lead）的发现、临床前候选药物（PCC）的生成。根据Nature Reviews 发表的统计数据，在由target到hit、由hit到lead和由lead优化（至PCC）的三个阶段传统方法的平均资本支出分别为94、166和414百万美元。根据Insilico Medicine公布的数据，AI能够将上述阶段花费分别缩减至0.2、0.4和2百万美元，缩减比例均为90%以上。同时，AI可将上述阶段的研发周期由传统方法的1年、1.5年和2年缩减至2个月、4个月和11个月，分别节省83%、78%和54%。

原理上来看，AI基于数据驱动，能够极大提升海量、多维数据的处理效率。靶点发现、hit筛选以海量的数据库为对象，lead和PCC环节需要进行多指标的评价，AI的契合有效提升了应用效率，详情可参见下方表格。我们认为，AI的效率提升的效果：1、数量上大幅减少了非必要化合物的合成与投入；2、质量上基于数据驱动的优化方法提高成功率。

AI+药物研发：Think out of box的创新价值

医疗大模型日益发展，AI创新药物在曲折中发展。上述路径具备理论上的可行性，并已有相关的进展。但需要强调的是目前尚未有AI自主设计的分子药物成功上市，同时首个进入临床的AI设计分子DSP-1181已停止研发；截止2026年，英矽智能的AI设计分子Rentosertib完成2a期临床，有望实现首个AI驱动发现的分子落地。

客观来看，AI设计的分子虽然具备新颖性，但脱离“box”同样可能会使产生的分子在现有的合成框架下难以触达。其限制来自于没有足够高质量的数据可提供。我们认为基于传统的数据，AI 在生物路径、化学反应过程等生化知识体系的“学习”并未获得理想效果，因而造成了早期项目的进展并不顺利，但我们认为新技术的突破必然是曲折的，随着技术的迭代，后继者们仍在快速补位，推动AI创新分子的落地。

底层技术决定AI效用，算法+数据是“限速步骤”

行业底层技术框架决定AI的价值效用：计算机辅助设 计 （ CADD ） 的 出 现 和 应 用 先 于 AI+ 新 药 研 发 （AIDD），是计算机参与新药研发的底层技术框架。 AI的价值效用在于：利用AI在组合学和优化问题的计 算优势，提升了CADD在具体应用层面的效果表现。 具体来看，基于深度学习等AI模型加速了药物开发各 环节的进展。

回顾发展延用上述框架分析，分子生成（AI创新价值的代表） 的限制因素为算法和数据： 1、尚未有算法能够同时兼顾分子结构创新和合成性：分 子生成采用的是深度学习等模型，基于虚拟筛选形成的数 据库进行“学习”，但是其学习框架依旧在CADD的基础 之上：基于配体的药物设计（LBDD）/基于结构的药物设 计（SBDD）。因此通过建模获得的分子符合基础的药化 原理，但是往往会缺乏合成性原则导致无法在真实世界中 合成。2、分子生成所需的数据更多维，且来源往往受到保护不 会公开。分子生成的数据需要考虑到多个维度：符合化学 规则、生物途径、可合成等。同时，AI模型的训练需要兼 顾成功与失败的数据，而往往公开的数据都是成功的案例。 AI+制药公司的项目分为两类——仿制药与创新药。创新药的 研发AI的表现如前文所述，尚未概念性验证，AI管线整体偏临 床早期；而在仿制药的开发上，由于靶点、阳性参考物（仿制 的创新药分子）结构等已确立，以CADD的传统方法即可完成 开发，AI的边际效应可能不大。 综上，我们认为AI增效作用将会助力AI+药物研发在“1-10” 阶段快速发展。同时，我们看好AI的创新价值，分子生成具备 诞生BIC/FIC的潜力。实现这一价值，在于算法的突破和数据 的获取或者分享，而两者的攻克都需长期的付出和投入。

市场规模超百亿美金，分子实体是商业化重点所在

AI+制药融资热度有所起伏，产生结构性分化趋势

自2015年以来，全球AI+新药研发投融资快速增长，至2022年累计达246亿美元。国内融资数量及金额在2019年后开始大幅上涨，2021年达99.6亿元。2022受全球经济衰退影响，全球范围内的融资热度有所下降。

24年热度回暖，但产生结构性分化。据智药局监测，2024年全球AI+药物研发融资总金额为58亿美元，融资笔数128起。其中美国AI药物研发融资事件64起，中国37起，其他国家和地区为27起，投融资活动仍然主要活跃在中国、美国和欧洲。从资金占比来看，美国仍然占据全球AI制药的融资高地，中国的AI制药资金占比则为10%。而刨除晶泰科技、BioAgeLabs等公司IPO的影响，中国AI制药初创公司的融资额占比进一步下降，仅占全球融资额的8%。

商业模式：SaaS并非好的新入局模式

SaaS模式的优劣：优点：对于数据的依赖度低、不承担对于药物管线研发失败的风险、资本投入低、现金回流快、利润率高；缺点：赋能新药研发环节有限、技术服务收入低、市场规模小，收益贡献度占比不高。 我们认为SaaS的商业模式并不适合行业参与者，基于以下判断：1、SaaS为To B业务，客户群体数量有限、市场容量不高；2、头部公司或已触达天花板，其余参与者避开非理性竞争。 头部公司Schrödinger的软件服务行业领先，经过30多年的技术积累，全球TOP20的制药巨头均为SCHRÖDINGER的客户。2024软件收入达1.8亿美元，大客户（超10万美元）留存率达95%。2020-2024软件增长率处于下滑趋势，25年Q1-3有所改善，但综合来看我们认为这预示着行业规模有限，公司或已接近SaaS天花板。而对于竞争者而言，需要证明自身软件产品的非劣/更优，意味着难度大投入高，回报率不理想。

行业竞争：高质量数据的生产能力是核心竞争力

什么是行业的竞争力？

我们认为算法（模型）+数据是行业核心技术迭代升级的关键生产要素，其生产的壁垒在于研发人才+成熟的实验平台。以下指标可作为公司竞争力的参考指标： I. 研发人才：CADD/AIDD+药物研发团队兼备是算法突破的关键构件。II. 高质量数据生产能力：具备成熟的实验平台能够实现数据积累和算法迭代之间的闭环和循环III. 管线进度和数量：技术实力的背书 IV. 合作企业的数量和合作深度。

对于药物研发最重要的是获得一个有效的药物分子，并顺利通过三期临床上市。而有效的分子在AIDD理论上由算法+数据决定。算法与数据是深度绑定的。数据是算法开发的基础，也是算法迭代升级的必需品。短期来看，算法是技术类型公司获得研发合作的关键因素，而更好的数据促使AI做出更好的决策，数据是行业内长期的关键竞争要素。

报告节选：

（本文仅供参考，不代表我们的任何投资建议。如需使用相关信息，请参阅报告原文。）