2024年医药行业JPM大会总结二：中国创新药企业百家争鸣

综合Pharma：恒瑞医药、中国生物制药、翰森制药

恒瑞医药：全面布局肿瘤和慢病的中国制药先锋

公司目前研究进展全球排名前五的靶点共有25个，较为抢眼的领域为抗肿瘤、心血管和呼吸系统疾病。抗肿瘤领域靶 点有PD-L1/TGF-β、EZH2、IL-15、Claudin 18.2 ADC、CD79b ADC、Trop2 ADC、PVRIG-TIGIT、KRAS G12D、 FAP/CD40、HER3 ADC、ER PROTAC、AR PROTAC；心血管领域靶点有PCSK9、FXla、ANGPTL3；呼吸系统领域靶 点有IL-5、CTGF、TSLP、PDE3/4、和P2X3。

2023年至2024年1月14日，共有5项中国创新药License out交易达成。 2023年10月30日，恒瑞医药首次与全球大型跨国 企业Merck达成战略合作，携手推进癌症创新疗法，标志着公司海外BD进入快轨，创新药迎来“出海”加速。 目前公司孕育多个潜在BD产品，产品出海潜力巨大： 在抗肿瘤药物领域，卡瑞利珠单抗（PD-1）、阿帕替尼（VEGFR-2）等已经搭上BD快车的重磅产品海外权益有待进一步 释出。2023年12月20日，葛兰素史克（GSK）获得翰森制药的B7-H3靶向ADC药物HS-20093 的全球独家许可协议，再次 将ADC引向高潮，恒瑞医药较早布局ADC领域，目前进入临床阶段的抗体偶联药物共有8个，包括HER2、Claudin18.2、 CD79b、 HER-3等靶点。其中SHR-A1811（HER2 ADC）处于III期临床阶段，安全性与疗效得到临床证实，多项适应症获评 突破性治疗品种，国际竞争力进一步提升。

翰森制药：从立足中国到走向全球的综合性药企

HS-20093： Ⅰ期临床数据显示出可接受的安全性以及良好的抗 肿瘤活性，目前进度是国产第一。与GSK达成许可协议，GSK将获 授予除中国外全球独占许可，开发、生产和商业化在研HS-20093。 首付款1.85亿美元，交易总额高达17.1亿美元。 HS-20089：2023年10月，与GSK就靶向B7-H4的ADC产品HS20089达成授权合作，包括8500万美元首付款和最多14.85亿美元 里程碑付款，高达15.7亿美元。 研发管线：单抗、ADC药物、siRNA、双抗及融合蛋白产品等， 涵盖肿瘤、感染、中枢神经系统类疾病、代谢疾病及自身免疫性疾 病等领域。翰森制药已有7款创新药获批上市，包括培莫沙肽、第 三代EGFR-TKI阿美替尼等，同时有超过30个处于临床不同阶段的 创新药项目，正在开展40余项临床研究。

百利天恒：双抗ADC全球领先的创新药企

研发和生产中心：旗下2个新药研发中心（西雅图免疫和百利多特 生物），除此还有1个抗体及ADC药物生产企业，1个化学中间体 生产企业及1个化学原料药生产企业，2个化学药制剂生产企业、2 个营销公司。 3个技术平台：双抗SEBA、ADC平台HIRE、四抗平台GNC。其中 SEBA平台专注增强的双特异性抗体特异性，目前4款产品在研； 基于HIRE技术平台目前已有10+产品研发管线，GNC平台支持了6 款药品的研发。 BL-B01D1临床结果：NSCLC适应症结果在2023 ASCO和2023 ESMO 都有披露，乳腺癌数据在2023 SABCS披露。 研发管线：围绕三个技术平台搭建起20+研发管线，其中5款药进 入phase2/关键性临床试验，1款产品有商业合作伙伴。 出海合作：EGFR/HER3双抗ADC的开发和商业化权益与BMS达成84 亿美元合作， BMS将支付8亿美元的首付款和最高5亿美元的近期 付款，最高可获得71亿美元的里程碑额外付款。此次交易推动了 BL-B01D1在美国的开发和商业化，创造了国产创新药出海授权的 预付款新纪录，也是国内首个出海授权的双抗ADC药物。

康诺亚：自免药物研发领先，ADC布局全球

基本面： 围绕自免和肿瘤构建了丰富的研发管线，自主研发的一类创新药逾 30项，其中9项已进入不同阶段临床研发，多项位于中国第一，世 界前三，包含一项世界首创ADC新药； 4个自身免疫管线产品，核心产品包括Stapokibart（CM310）、 BIC IL4-Rα； 6个肿瘤管线产品，核心产品包括CMG 901、FIC CLDN 18.2ADC； 重点产品介绍： Stapokibart（CM310）：在多种适应症中潜在的最佳类IL-4Rα抗 体，预计于24Q4 NDA获批，慢性鼻窦炎伴鼻息肉(CRSwNP)适应 症有望2024Q3提交NDA，后续还将拓展至大病种哮喘和慢性阻 塞性肺疾病（COPD）； CMG901：多中心I期数据积极，安全性良好。全球首款 Claudin18.2 ADC，已获CDE突破性治疗药物认定、FDA快速通 道及孤儿药资格认定； 技术平台：已有新型T细胞重定向（nTCE）双特异性等技术平台之 外，新建立了新型CD3双抗技术平台。

传奇生物：全球细胞治疗领域领导者之一

基本面：公司尚有14亿美元的现金及现金等价物、定期存 款及短期投资。目前有1个上市药品，3个核心技术平台， 6个全球制造基地，8个在研产品研发管线，约300名研发 人员。 CARVYKTI：作为唯一一款商业化产品，2023Q3净销售额达 到1.4亿美元，同比2022Q3增长高达176%。该产品在美国 的季度环比增长23%，欧洲季度环比翻了3倍。由此可见， CARVYKTI潜力不断释放，市场前景一片广阔 。 核心技术平台：传奇生物已经建立了3个具备创新性和突 破性的核心技术平台，用于治疗恶性血液瘤和实体肿瘤， 包括自体嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）、同种异体非 基因编辑细胞疗法（CAR-T）、自然杀伤细胞疗法（NK） 和γδ T细胞疗法 。生产基地：分别在美国（新泽西）、欧盟（爱尔兰）、中 国（南京）建立生产基地，致力于创新型细胞疗法、肿瘤 学、免疫细胞生物学与工程等领域的商业化拓展 。 全球合作：2023与诺华就DLL3 CAR-T疗法签订独家全球许 可协议，这一新的里程碑事件再度吸引全球医疗行业目光， 被称为“传奇续写传奇” 。未来展望：短期目标，继续提高以CARVYKTI为代表的的产 品产能和效率，开始在根特工厂商业化生产，计划在2024 年H1完成全球CARTITUDE-5入组。2024年推进CARTITUDE-6 项目。推动来那度胺经治的1-3线申报（基于CARTITUDE4），PFUFA是2024.04.05，CHMP option的预期是24Q1。长 期目标，将CARVYKTI定位于早期治疗，持续关注血液学/肿 瘤学未满足的医疗需求，开发具有转化潜能的细胞疗法， 扩大规模降低成本。

原启生物：聚焦实体瘤CAR-T的Biotech

研发管线：CAR-T领域研发管线丰富，其中 OriCAR-017和Ori-C01已经进展到I期临床试验阶段。 Ori-CAR-017：靶向GPRC5D治疗复发难治多发性骨 髓瘤的CAR-T产品；在2023年，在中国获批IND， 在美国提交IND；POLARIS Study初步结果显示， 达到100%ORR，60%Scr/CR 。Ori-C101:靶向GPC3治疗晚期肝细胞癌药物；在中 国于2022年获批IND 。 融资历史：获启明创投、沂景资本、RTW等超2 亿美元融资；在2023年，完成总额为4500万美元 的B1轮融资 。 未来展望： 战略出海：预计未来一年内完成授权出海合作， 2025-2026年IPO上市；积极推进与MNC的全球发 展和商业化； 重点产品进度：OriCAR-017预计在未来12个月完 成美国的IND申请，寻找合作，2025-2026年完成 在美国的I/II期试验，在美国和中国启动OriCAR017在r/r MM中的关键性试验，以及在美国IPO； 2027年之后推广到治疗的前沿，为根除实体肿瘤 建立革命性的细胞疗法。 商业化：2027年之后实现1-2个产品在全球的商业 化。

信念医药：国内AAV基因治疗先驱

AAV基因治疗：针对A/B型血友病、杜氏肌肉营养不良症、 帕金森病、骨关节炎开发了相应的AAV药物 。研发管线： BBM-H901有望成为最优B型血友病基因疗法，很可能是中 国第一个商业化的B型血友病基因治疗产品 。 BBM-P002是一款针对帕金森病的AAV药物，临床数据显示， 患者运动症状明显改善 。 BBM-D101针对治疗杜氏肌肉营养不良，muscle-tropic capsid和非免疫原性抗肌萎缩蛋白小基因的组合可能为广大患者 人群提供治疗。 生产基地：已经建成亚洲最大的AAV商业化生产基地，生 产场地为15,000平方米，规模灵活，有5个生物反应器和4条生产 线，生产过程稳健，有超过50个批次，8个程序和多血清型，具 有良好的安全性，同时符合中国、美国和欧盟标准。海外合作：与多个大型制药公司保持技术和产品合作，最 近与武田达成III期B型血友病项目的合作 。 未来展望：有独立的内部生产能力，制造基础设施雄厚， 可以提供从流程/产品开发/分析开发到生产现场的一站式解决方 案，生产能力最高可达到2000L，已经准备将AAV产品推向全球。

报告节选：

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