CAR-T细胞治疗原理、销售额、费用与缺点在哪？

2021年6月中国首个CAR-T细胞产品阿基仑赛获得NMPA批准上市，靶向 CD19 的CAR-T细胞治疗大细胞淋巴瘤。

1.CAR-T细胞疗法：流程分为采集-体外修饰扩增-回输等6个步骤

嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T细胞疗法）：通过基因修饰，带有特异性抗原识别结构域和 T 细胞激活信号等的遗传 物质被转入 T 细胞，使得 T 细胞能够靶向识别和结合相应抗原，活化后释放穿孔素、颗粒酶素 B 等，直接杀伤肿瘤细 胞。流程可被分为：外周血单核细胞（PBMC）采集，T 细胞分离激活，T 细胞（体外）基因修饰，CAR-T 细胞体外扩 增，CAR-T 细胞质量监控，CAR-T 细胞回输，共 6 个主要步骤。

2.CAR-T细胞疗法已成为血液恶性肿瘤治疗的革命性技术

自2017年全球首个CAR-T细胞产品Kymriah获得美国FDA批准上市以来，截至2025年6月，全球范围内已有7款CAR-T细胞疗法获得FDA批 准，针对白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等恶性血液病的治疗。Kymriah的ELIANA治疗复发或难治性(R/R) B细胞急性淋巴细胞白血病 (ALL)患者的关键临床试验的长期随访结果五年总生存率(OS)为55%，此前R/R ALL五年生存率不足10%，可见CAR-T细胞疗法已成为血液 恶性肿瘤治疗的革命性技术。

3.自体CAR-T细胞疗法全球销售额2024年合计超45亿美金

自体CAR-T细胞疗法单产品销售最高为Gilead的Yescarta，2024年销售15.7亿美金，同比增长4.81%。多个产品放量2024年 已进入缓慢增长或负增长，包括Kymriah、Abecma等。全球销售BMS的Breyanzi在2024销售7.47亿美元，增速仍保持 105%。传奇生物和强生的Carvykti仍保持高速增长，2024年同比92.6%。

4.自体CAR-T细胞疗法单次治疗费用在100万以上

2021年6月中国首个CAR-T细胞产品阿基仑赛获得NMPA批准上市，靶向 CD19 的CAR-T细胞治疗大细胞淋巴瘤。目前， 阿基仑赛注射液的挂网价格或为 120 万元/支，约为17万美元，产品在美国定价37.3万美元，在日本定价30.5万美元，中 国定价更具有性价比，但仍可能是国内迄今为止上市的单次治疗费用最贵的药品。

5.自体CAR-T细胞疗法缺点：制造过程繁琐、可及性低和价格昂贵

自体CAR-T疗法有一个严重的缺点——制造过程繁琐且可及性 低。在从患者血液中提取免疫细胞（T细胞）后，医生将其送往 制造商，在那里技术人员对细胞进行基因工程，使其表面携带一 种称为嵌合抗原受体的特定蛋白（ CAR-T）。 这些细胞被培养 和扩增至数亿个，然后冷冻并返回医院进行再输注。由于过程复 杂，美国只有大约200个中心提供这种疗法。 使用商业化的CAR-T细胞，患者必须等待数周才能接受治疗。这 种延迟，加上疗法的高成本，以及在接受CART细胞之前需要进 行化疗，意味着许多能够从CAR-T中受益的人并未接受治疗。  一些生物技术公司有了解决方案：在体内改变T细胞。将CAR蛋 白的基因传递给血液中细胞的治疗可以实现大规模生产，并按需 提供——理论上，其价格远低于当前的CAR-T疗法。一剂商业 化的CAR-T疗法费用约为50万美元。一瓶体内治疗的费用可能 低一个数量级。

6.体内细胞疗法核心优势：显著简化流程并降低成本

体内细胞疗法（In Vivo Cell Therapy）是一种直接在患者体内改造或重编程特定细胞的治疗方法。与传统细胞疗法（需将细胞 提取到体外进行基因编辑或修饰后再回输）不同，它通过递送特定“指令”（如基因载体、RNA或编辑工具）至目标细胞，使 其在体内直接获得治疗功能。

在体内制造CAR-T细胞的核心优势在于显著简化流程并降低成本。这种方法无需从患者体内提取T细胞进行复杂的体外操作， 省去了运输、实验室改造和扩增等繁琐步骤。这不仅大大缩短了生产周期，也降低了对昂贵设施和设备的依赖，从而有望显著 降低生产成本。行业预测显示，单次治疗的成本可能比目前的商业CAR-T疗法低一个数量级。