干细胞分类、作用机理、市场规模、监管政策及临床情况如何？

多向分化及自我更新潜能赋予治疗想象力。

细胞治疗产品是指经过适当的体外操作（如分离、培养、扩增、 基因修饰等）而制备的人源活细胞产品；包括经过或未经过基因 修饰的细胞，如自体或异体的免疫细胞、干细胞、组织细胞等；

干细胞具备多向分化潜能。干细胞是人体内一类特殊的细胞，是 处于细胞系起源顶端的最原始细胞，具有多向分化潜能、自我更 新能力，在一定条件下能够分化产生特定组织类型的细胞，具备 可移植性，给免疫性疾病、心脑血管疾病、糖尿病、神经退行性 疾病等疾病治疗提供希望； 按照分化潜能，干细胞可分为全能干细胞、多能干细胞、单能干 细胞；按照发育阶段，可分为胚胎干细胞、成体干细胞、诱导多 能干细胞（人工体外诱导）。

全能干细胞中，胚胎干细胞因伦理争议及免疫排斥等较少用于转化研究；人诱导多能干细胞处于研发阶段，展现了一定临床潜力； 多能干细胞中，造血干细胞主要用于血液系统疾病的治疗；间充质干细胞（MSCs）由于其自我更新、调节免疫、分泌营养因子和诱导间 充质细胞系的能力等再生特性，并具有调节免疫系统、影响受损组织周围微环境，以及增强组织修复的归巢和营养特性，成为干细胞疗法 的主要种子细胞来源之一。  MSCs存在于身体多处器官和组织，如肝脏、骨髓、牙髓、脐带等，能够分化成成骨、软骨、脂肪细胞等。临床转化研究中主要采用骨髓、 脐带、脂肪来源的MSC。

不同于小分子化药或大分子生物药，干细胞作为一种活性“药物”，其作用机制并不完全明确。自上世纪科学家分离得到干细胞并开展临 床探索后，发现MSCs可能通过免疫调节和促进受损组织再生发挥治疗作用。  免疫调节：根据炎症环境的变化，MSCs具有双向免疫调节作用（可能通过调节免疫细胞增殖、改善细胞因子分泌等）； 组织修复：MSCs具有归巢效应，迁移到受损组织处，可能通过其多向分化潜能替代受损细胞。同时MSCs具有强大旁分泌作用，通 过分泌一些列生长因子、细胞因子等来调节微环境，促进组织再生。

基于免疫调节和组织修复的功能，干细胞疗法的下游应用场景广阔，包括但不限于严肃医疗场景、消费医疗场景； 据Market.US统计及预测，2025年全球干细胞疗法市场规模~170亿美元，预计至2030年将达到~330亿美金（CAGR 14%）；据前瞻产业研究院统计及预测，2025年国内干细胞医疗产业市场规模~298亿元，预计至2026年增长至325亿元。

从监管与审批角度看，全球细胞治疗产品与临床应用主要分为两种路径：1）由药品监管部门按照药品进行监管，如美国和欧盟；2）采用 “双轨制”，医疗技术由卫生部门进行监管，在医院直接进行临床应用，而上市产品则按照药品进行管理，如日本、中国。对于以上市为目的的细胞治疗产品，国际上通行管理模式是按照药品进行监管。

监管始于2015年，中国大陆细胞疗法产品已经明确按照药品监管，产业发展方向指向新药申报： 2015年前，国内干细胞治疗长期处于监管模糊地带，2015年颁布《干细胞临床研究管理办法（试行）》使行业开始得以监管； 2015~2020：行业明确按照双轨制管理，一是作为药品管理的注册制（由国家药监局根据《药品注册管理办法》进行监管，适用于由企 业主导研发的产品，按新药申报注册上市）；二是作为医疗技术的备案制（由卫健委根据《生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见 稿）》进行管理，适用于由医疗机构主导，在医疗机构内开展的临床研究和转化应用，但临床研究不得向患者收费）。魏则西事件后，卫 健委对于院内细胞疗法的医疗技术管理较为严格，商业化路径并不明确。  2020年后，以药品作为主要管理思路的政策方向正在明确。

脑卒中的疾病负担较高。据《中国脑卒中防治报告(2024) 》，我国每年新发脑卒中病例超过250万例（缺血性卒中占比约70%， 出血性卒中约占30%），75%的患者遗留不同程度的功能障碍。包括行动、思维、言语，部分人会丧失生活能力，治疗和康复负 担沉重。脑卒中后遗症在临床上缺少安全有效的治疗方法。

Stemedica的人骨髓间充质干细胞（itMSCs）在美国开展恢复期脑卒中I/IIa期临床数据发表于《Stroke》杂志，试验为剂量爬坡 的单臂试验，纳入标准为脑卒中临床诊断6个月以上，NIHSS评分6-20，入组前两个月无显著改善。入组36人，无严重不良反应 事件发生。治疗6个月后患者巴氏日常生活自理指数（BI）、简易精神状态检查量表（MMSE）、美国国立卫生研究院卒中量表 （NIHSS）、老年抑郁量表（GDS）的评分均有所改善。

据世界卫生组织公布的数据，全球骨关节炎患者超过了5亿。 国家卫生健康委的数据显示，我国骨关节炎总患病率达15%， 保守估计患者超过1亿人。传统治疗方法很难根治骨关节炎， 中重度患者仅能应用镇痛治疗或者关节置换术。

间充质干细胞可能通过直接组织生长、分化为特定软骨细胞 和促进组织修复等来治疗膝骨关节炎，并通过抗炎和免疫调 节、旁分泌为关节修复创造了最佳环境。发表于《Stem Cells Translational Medicine》的I/II 期随机对照试验评了估 单次或重复脐带间充质干细胞（UC-MSCs）膝关节腔内注射 治疗膝关节骨关节炎 (OA) 的安全性和有效性。该研究最终入 组29名患者，12个月时，重复间充质干细胞给药的患者疼痛 减轻86%，残疾减轻89%，而对照组分别为38%和50%。单 次间充质干细胞给药（MSC-1组）在前9个月持续改善，在第 12个月时达到与对照组相似的症状水平。