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海外小核酸行业动态跟踪之Ionis：ASO疗法先驱者，后续有望迎来多个里程碑事件催化。Ionis自主商业化产品持续放量，并上调全年业绩指引。公司目前有TRYNGOLZA和DAWNZERA两款自主商业化产品，其中TRYNGOLZA在2025年单Q3实现 0.32亿美元收入，2025年全年预计实现收入0.85亿-0.95亿美元。2025年全年业绩指引方面，根据公司2025年Q3财报，预计全年收入为8.75亿-9亿 美元（此前为8.25亿-8.5亿美元）。

TRYNGOLZA（olezarsen）有望拓展适应症，切入SHTG市场。TRYNGOLZA目前获批适应症为用于成人FCS患者饮食辅助来降低甘油三酯水平，FCS在美 国的发病率约为百万分之一到百万分之十三，市场容量有限。SHTG患病人群较为广泛，美国预计超300万人患有SHTG。现有的治疗药物包括贝特类 和ω-3类药物，但疗效较为有限，存在较大未被满足的临床治疗需求。Ionis在2025年11月披露了olezarsen治疗SHTG的关键性III期CORE和CORE2 研究结果，两项研究均达到了主要终点，针对sHTG适应症预计2026年提交上市申请。

后续有望迎来多个里程碑事件催化。Olezarsen（sHTG适应症）、Zilganersen（亚历山大病(AxD)）、Bepirovirsen（已授权GSK，HBV适应症）预 计2026年提交上市申请；有5款合作产品预计在2026年读出III期临床数据。