医药行业：AI遇到基因剪刀，创新飚速；小核酸进军慢病，如箭在弦.pdf

医药行业：AI遇到基因剪刀，创新飚速；小核酸进军慢病，如箭在弦。

产业前沿

（1）前沿动向：近期，借助一种名为 Crispr-GPT 的新型 AI 工具，本科生首次 尝试就成功关闭了肺癌细胞中的目标基因。CRISPR-GPT 代表了人工智能与基 因编辑交叉领域的一个新兴趋势。（2）监管动态：美国公布了第二轮 15 款处 方药降价方案，总体将降价 44%。（3）产业链：美国加关税压力下，到 2025 年，主要制药商已宣布未来五年将在美国投资超过 3700 亿美元用于相关项目。

资本风向

（1）核酸惊艳：REDEMPLO 获批，CNS 领域突破，Arrowhead 如箭在弦。小 核酸领域领军公司 Arrowhead 制药，上周市值上涨 16.6 亿美元。2025 年 11 月 18 日，公司的第一款小核酸产品 Plozasiran 获 FDA 批准上市，这标志着公司 步入商业化兑现的历史新阶段。同时，公司在研产品正在更大患者市场的慢病与 中枢神经系统领域推进。（2）格局重塑：AI 生物技术公司，近 5 年估值为同行 2 倍。截至 2025 年前三个季度，人工智能药物研发领域的风险投资总额达 27 亿美元。新兴的 AI 原生药物开发公司利用突破性模型和计算工具驱动药物发现 和开发，吸引了大部分资金。（3）专利悬崖：千亿美元重磅药跳崖在即，肿瘤、 代谢、CNS 交易频发。2025 年到 2030 年，即将专利到期且年销售额超过 10 亿美元的重磅药，每年产生的销售额约达 2300 亿美元。

本周观点

科技交叉，催化创新飙速；专利悬崖密集，推升 BD 持续。综上全球产业动态与 资本市场表现，我们认为，未来 5-10 年，全球生物医药将由于 AI 等科技的进 步、在此基础上生物数据的爆发增长以及交叉学科的研究与药物转化飞速进步 而创新涌现。从适应症的角度，继肿瘤领域之后，心脑血管以及代谢类慢病和 CNS 中枢神经系统疾病，是药企与资本值得参与的即将迎来收获的领域。细胞 基因疗法、AI 制药以及小核酸领域，可能是明年新热点之地。