小核酸行业深度报告：产业多维度迎来突破，国内企业优势尽显.pdf

小核酸行业深度报告：产业多维度迎来突破，国内企业优势尽显。为什么当下需要前瞻布局小核酸的投资机会？复盘过往创新药领域内大级别 的行情（2018 年-2021 年的 PD-1 行情、2023 年开始的 ADC 技术平台行情、 2023 年下半年开始的减肥药行情、2024 年至今的新一代免疫疗法行情）， 产业趋势是驱动行情的最底层因素。每轮行情背后的节奏均表现为海外“研 发出现突破-国内映射-国内企业突破-向外输出参与全球竞争”。而小核酸产 业发展至今，逐步进入国内企业突破和向外输出的进程。2026 年作为小核酸 产业催化的大年，同时作为国内可投企业增加的大年，需要重视领域内的投 资机会。

小核酸的技术底层决定了中国企业具备竞争优势。小核酸成药的关键在于一 个高效安全的递送平台和可成药的靶点。在已经验证的递送平台上进行验证 过的靶点的小核酸药物项目的开发，开发速度是保证产品竞争力的重要因素。 更进一步，开发全新的递送平台，尝试探索创新靶点是保证小核酸公司未来 的方向。对于递送平台的改良创新来说，中国企业在小核酸领域具有研发效 率优势和工程创新优势。对于已知靶点的项目开发，中国企业具备优势。

如何把握投资节奏？-海外小核酸公司研究。Alnylam 和 Arrowhead 是小核酸 领域内全球的代表性企业。Alnylam 是小核酸的龙头企业，过往股价随着其研 发的药物不断上市与销售而不断走强。Alnylam 发明了 GalNAc 递送系统并成 功应用到肝靶向的成药，推动了小核酸领域的向前发展，验证了小核酸企业 “平台+靶点+速度”的核心竞争点。Arrowhead 布局小核酸进行了递送系统 的创新，搭建开发了 TRiM 平台，目的完成不同组织的特异性靶向。在靶点布 局上，Arrowhead 布局减重适应症靶点、CNS 创新靶点等。Arrowhead 思路 上通过创新研发进行突破。