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医药行业分析：miRNA药物接近成药，RNA疗法再添新证。MicroRNA（miRNA）是小的非编码RNA分子，通常长度为21-23个核苷酸，在调节基因表达中起着至关重要的作用。它们通过与信使RNA（mRNA）分子上的互补序列结合来发挥作用，导致mRNA降解或抑制蛋白质翻译。

miRNA参与广泛疾病类型的发病，因而受到广泛关注，具有治疗潜力。miRNA表达谱的改变与癌症、心血管疾病和神经退行性疾病有关。这种联系使miRNA既是疾病诊断的潜在生物标志物，也是治疗靶点。通过设计miRNA模拟物或抑制剂，理论上可以恢复在疾病状态下被破坏的正常基因表达模式。

miRNA的开创性发现揭示了基因调控的新维度。2024年诺贝尔生理学和医学奖授予Victor Ambros和Gary Ruvkun，以表彰他们发现microRNA及其在转录后基因调控中的作用。