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医药行业专题报告：小核酸药物，治疗潜力显现，蕴藏BD机遇。小核酸有望成为小分子和抗体后的第三大类药物。小核酸药物指 ASO（反义寡核苷 酸）、siRNA（小干扰 RNA）、miRNA（微小 RNA）等短链核酸，通过与 mRNA 相互作用调节基因表达，具备靶标广、特异性强、研发效率高和给药间隔长等独特 优势，极有潜力成为可产生大量产品的新技术路径。

罕见病商业化成熟，慢性病长效优势显现。目前，共有11款ASO、7款siRNA和1 款Aptamer（适配体）上市销售。其中，针对脊髓性肌萎缩症的Spinraza商业化最 为成功，截至24年累计全球销售额近138亿美元；Leqivo（英克司兰）凭借1年2 针血脂持久稳定达标和长期安全性优势，正在快速放量（25Q1全球销售额2.6亿美 元，同比+72%）。此外，随着修饰递送技术的突破，小核酸正处于从罕见病向患者 人数众多的常见慢病扩展的转折点。

海外：TTR 领域重要转折到来，CVD 三期数据读出在即。首先，Vutrisiran 的 ATTR-CM（转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病）适应症补充上市申请已获 FDA 批 准，有望与Tafamidis和Acoramidis在未来百亿美元市场实现“三足鼎立”；其次， 由诺华和Ionis共同开发的首个靶向ApoA并带来心血管获益的药物Pelacarsen有望 在25年读出3期临床数据，据Cortellis 预测，其 2030年销售峰值高达 25.8亿美 元。 此外，Olezarsen（治疗重度高甘油三酯血症）亦将于25H2读出3期数据。

国内：慢乙肝迎来新基石疗法，心血管领域竞争激烈。慢乙肝领域，GSK836 有望 于26年读出完整3期临床数据并获批， 浩博医药 AHB-137于近日在中国获批启动 3期临床，腾盛博药、恒瑞医药、中国生物制药、瑞博生物等管线进展亦值得关注； 心血管领域，国内药企多个早期管线聚焦PCSK9、AGT和ANGPTL3等靶点，剑指 降脂和降压赛道；痛风领域，丽珠医药YJH-012国内IND申请获受理，临床前数据 表明，YJH-012 单次给药即可实现 3-6 个月的持续降尿酸效果，且安全性良好，有 望为临床未满足需求巨大的痛风领域提供更长效更安全更彻底的解决方案。

对外大额BD频现，凸显早期慢病管线潜力。2024年1月3日，瑞博生物与德国勃 林格殷格翰达成合作，共同开发MASH/NASH小核酸创新疗法，合作总金额超20亿 美元。2025年1月10日，已达成首个里程碑；2024年1月7日，舶望制药将心血 管领域2个早期管线及最多两个心血管靶点药物选择权授权诺华，获得1.85亿美元 预付款和最高42亿美元潜在里程碑。我们认为，随着小核酸药物在常见慢病领域治 疗潜力的释放，未来有望持续诞生重磅BD（指创新药对外授权，即管线出海）。