医药生物行业专题报告:血液瘤,创新技术层出,各亚型均有孵化“重磅炸弹”药物潜力.pdf

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  • 时间:2024/12/26
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医药生物行业专题报告:血液瘤,创新技术层出,各亚型均有孵化“重磅炸弹”药物潜力。血液瘤亚型较多,靶向疗法与免疫疗法有望为治疗带来新曙光。根据病变细胞的细胞起源、分化成熟程度以及病变部位的不同,血液肿瘤拥有 多种亚型,一般可以分为白血病、多发性骨髓瘤和淋巴瘤三大类。根据WHO 数据统计,截至2022年底全球血液瘤存量患者(5年及以上患者)约400万 人,其中白血病/多发性骨髓瘤/淋巴瘤患者占比分别约36%/13%/51%。各血液 瘤亚型仍存在较大未满足临床需求,标准治疗方案差异较大;相较于化疗,靶 向治疗与免疫治疗的疗效更好且安全性更高,在部分血液瘤亚型中已逐步取代 化疗及HSCT,成为治疗的金标准。

白血病:慢性需解决耐药问题,急性需延长长期生存率

白血病是最常见的血液肿瘤,癌变细胞主要发生在人体骨髓与血液中。根据细 胞起源以及病程进展速度,白血病一般可分为4个亚型;其中,慢性淋巴细胞 白血病(CLL)与慢性髓系白血病(CML)整体病程较长,预后相对较好,目 前分别以BTK抑制剂与靶向BCR-ABL融合蛋白的TKI 类药物作为首选治疗方 案;急性淋巴细胞白血病(ALL)与急性髓系白血病(AML)病情发展迅速, 一般需要紧急治疗,目前仍有较大的临床疗效提升需求。

多发性骨髓瘤:患者基数大,CD38单抗为一线治疗核心

多发性骨髓瘤是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病,目前仍无法治愈。强生 的达雷妥尤单抗为目前一线治疗的核心,已被纳入国内外多篇临床指南;二线 及以上治疗药物主要有BCMA CAR-T、CD3/BCMA双抗、CD3/GPRC5D双抗 等,其中CAR-T疗法响应率相对较高,能帮助患者实现更长时间的mPFS。

淋巴瘤:起源于淋巴组织,各亚型治疗方案差异较大

淋巴瘤是一种源于淋巴组织的恶性肿瘤,在淋巴结中形成肿瘤后扩散至其他身 体部位,主要包括霍奇金淋巴瘤(HL)和非霍奇金淋巴瘤(NHL)两大类型。 NHL可分为侵袭性NHL和惰性NHL两类:侵袭性NHL肿瘤细胞增殖迅速, 病变进展快,需要尽快介入治疗,主要包括DLBCL、MCL、BL等;惰性NHL 肿瘤细胞增殖速度慢,对化疗相对不敏感,主要包括FL、SLL、MZL、WM 等。各淋巴瘤亚型异质性较强,治疗方案差异较大。

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