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创新药行业专题：多发性骨髓瘤，BCMA靶向疗法推向前线。多发性骨髓瘤全球年新发患者超30万人，达雷妥尤单抗引领一线治疗格局变化。据WHO，2022年全球新 发多发性骨髓癌超30万例，我国新发多发性骨髓癌患者超3万例，是第二大血液癌症。目前硼替佐米、来那 度胺和地塞米松（VRd）是中国NDMM的主流方案，NCCN指南进一步推荐了卡非佐米、来那度胺和地塞 米松（KRd）方案，以CD38单抗为核心的联合疗法正在引领一线治疗格局变化。

百亿美元市场以达雷妥尤单抗、来那度胺为主，BCMA靶向疗法迅猛发展。根据PDB数据，中美多发性骨 髓瘤药物市场中，达雷妥尤单抗、来那度胺占比已超60%，BCMA靶向疗法在全球市场的占比尚低，随着 产品获批上市有望快速增长。

BCMA疗法推向前线未来可期，GPRC5D等新靶点值得关注。

末线：CAR-T疗法的ORR、CR率和mPFS均比双抗高，但接受CAR-T治疗相比于接受双抗治疗的患者的 CRS和ICANS发生率明显更高、中位持续时间更长。双抗之间，BCMA/CD3双抗的有效性相比于 CD3/GPRC5D双抗相近或略好，且CD3/GPRC5D双抗的任何级别和≥3级的CRS和ICANS发生率总体上 要比BCMA/CD3双抗更高。

二线：西达基奥仑赛是目前全球首个且唯一获批多发性骨髓瘤二线治疗的CAR-T产品，疗效数据惊艳， 与SOC相比，CARVYKTI降低了既往接受过1-3线治疗且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者74%的 疾病进展或死亡风险（HR 0.26）。Blenrep组合疗法迎来转机，与标准组合疗法相比，mPFS 36.6m vs 13.4m（HR：0.41），OS（HR：0.57）。

一线：高危NDMM方面，BCMA CAR-T伊基奥仑赛和CD19/BCMA CAR-T GC012F展示出了优异的 ORR和CR率数据，尤其GC012F的18个月PFS率高达95.45%。2024年ASCO，西达基奥仑赛展示了 ASCT未达CR患者中的优异疗效，18个月的PFS率和OS率均为94%。