基因编辑治疗行业研究：生物医学的明珠，基因编辑逆转先天缺陷.pdf

上传者：楚留香
时间：2023/07/04
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基因编辑治疗行业研究：生物医学的明珠，基因编辑逆转先天缺陷。基因编辑治疗为解决困扰人类已久的先天疾病带来希望。由于许多先天疾病是由遗传基因异常导致的，因此长久以来，人类无法根治这一类型的疾病。基因编辑可以深入病源，带来治愈的希望。基因编辑治疗具有独特的、创造性的优势，有望实现“一次给药、终身起效”的持久效果。由于基因编辑改写了人体最深处的“代码”，因此基因编辑带来的改变可以持续影响未来人体的基因表达，达到根治的效果。

基因编辑治疗细分类别多，技术难度不一致。根据基因编辑发生位置的不同，基因编辑疗法可分为体内基因编辑和体外基因编辑。根据对基因的影响方式，又可分为基因敲除、基因敲入、或两者皆有。理论上来说，体内基因编辑对编辑技术的精准度要求更高；基因敲入相较于基因敲除步骤和技术环节更为复杂。

基因编辑治疗的安全性是监管及社会最大的担忧。目前，尚未有基因编辑疗法获批上市，并没有审批监管的经验。由于基因编辑具有不确定性，不准确或错误的编辑可能带来严重的疾病，因此安全性是基因编辑疗法最重要的课题之一。同时伦理道德问题也是长期围绕基因编辑的话题。

基因编辑治疗目前管线主要针对危险系数较高、医疗需求未被满足的罕见病。目前进展中的基因编辑研发管线所选择的适应症主要围绕在未满足医疗需求的遗传、基因疾病。这类疾病通常疾病负担重，尚未有其他治愈的方法，同时危险系数较高。基因编辑疗法选择此类适应症能够获得较好的风险获益比。

基因编辑工具的升级、创新是核心竞争力。基因编辑仍在快速发展当中，基因编辑工具的创新和升级是行业的核心竞争力。例如许多研发团队正在开发 CRISPR 系统中不同的核酸酶。除了已成为主流的 CRISPR 技术外，单碱基编辑、以及 TALEN 等其他工具也在不断进步。基因编辑工具精准度、可靠性、便捷性的提升都是推动行业进步的动力。除此之外，如何利用这些工具也是未来的一大研究方向，例如针对致病基因的编辑、针对调节机制的编辑以及表观基因编辑（Epigenetics）等，都使得基因编辑有着大量的可能性去探索开发。