医药行业专题报告：AI重构创新药研发底座.pdf

全球制药行业正经历由人工智能驱动的深刻变革，AI技术已从单一的早研工具演进为覆盖研发全链条的端到端体系，成为重构创新药研发底座的核心力量。

技术重构与成本颠覆

中国创新药产业凭借“快与省”的成本优势迅速崛起，但在出海过程中面临海外临床成本高、周期长的瓶颈。AI技术的引入有望颠覆这一困境，通过海量数据和高频迭代形成正向飞轮，将人力驱动的“快与省”升级为AI牵引的“快与省”，推动国产创新药从高端制造向全球创新高地转型。

药物发现与靶点涌现

目前AI在医药行业的规模化落地主要集中在药物发现阶段。通过整合多组学数据和大语言模型，AI能够高效识别疾病关键驱动因子，发现全新靶点。例如，英矽智能的AI平台已将研发周期缩短50%-70%，成本降低80%-90%。首个AI驱动药物Rentosertib顺利完成Ⅱa期临床，验证了AI成药的可行性。

临床前新方法学与临床变革

随着中美监管机构对NAMs（新方法学）的认可，AI作为关键加速器，结合干细胞和类器官技术，正在替代传统动物试验。在临床阶段，FDA推进实时临床试验（RTCT）计划，AI通过优化试验设计、患者招募和实时数据监测，提高早期决策质量，减少后期失败风险。专家与AI协同，将真正提升新药研发的成功率并缩短周期。