医药生物行业专题：小核酸肝外靶向系列报告（一）CNS与肾脏靶向递送破局，新战场呼之欲出.pdf

上传者：y****
时间：2026/07/11
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本报告为华福证券发布的医药生物行业专题报告，主题为“小核酸肝外靶向系列报告（一）：CNS与肾脏靶向递送破局，新战场呼之欲出”。报告指出，全球小核酸市场高速扩张，肝外靶向将成为下一阶段增长核心，递送技术突破是关键催化剂。报告首先分析了中枢神经系统（CNS）小核酸领域。CNS疾病全球负担重，小核酸疗法具有特异性调控和长效优势，但受限于血脑屏障（BBB）。目前主流递送路径包括鞘内注射（如Alnylam C16修饰）和全身给药（如Arrowhead TRiM BBB平台、必贝特POC-Neuron平台）。CNS小核酸BD交易阶段前置，买方集中于MNC，优质平台享有高溢价和议价优势。随着AD、ALS等适应症PoC数据披露，领域确定性将跃升。其次，报告探讨了肾脏靶向小核酸领域。肾脏疾病市场广阔，小核酸长效性和特异性有望革新治疗。目前肾靶向平台稀缺，Megalin受体介导的近端肾小管递送成为主流。Judo Bio、必贝特、瑞博生物等企业布局相关平台，在临床前模型中展现高效敲低和高肾肝比。相比肝脏靶向的拥挤，肾靶向赛道格局宽松，先发优势显著。诺华收购Regulus印证了该领域战略价值。报告建议关注瑞博生物、必贝特、Alnylam、Arrowhead等企业，并提示CNS临床终点复杂、肾靶向跨物种验证不足及BD进展不及预期等风险。